SÄRLÄKEMEDELSSTATUS

Lipum utvärderar möjligheten att erhålla särläkemedelsstatus för behandling av juvenil idiopatisk artrit (JIA).

Det finns fördelar med att erhålla särläkemedelsstatus för behandling av en sällsynt sjukdom. En av fördelarna är förstärkt skydd av de immateriella rättigheterna genom extra marknadsexklusivitet motsvarande tio år i Europa och Japan och sju år i USA. Andra fördelar är regulatoriska, högre godkännandegrad, högre prissättningsscenarier, snabbare marknadsintroduktion samt lägre behov av marknadsföringsresurser.

Även om sällsynta sjukdomar medför en mindre patientgrupp vilket kan orsaka vissa utmaningar vad det gäller rekrytering av försökspersoner så är patienterna ofta koncentrerade till kända kliniska kompetenscentra och särläkemedelsstatusen tillåter sponsorerna att genomföra mindre kliniska studier.

I USA erbjuds företag ett speciellt undantag från statliga avgifter – en 25% skattelättnad av kostnader för kliniska studier samt ett snabbspår för att utvärdera produktregistrering.